英美研究人员近日在“新英格兰医学期刊”发表研究指出,基因疗法可帮助因先天网膜基因缺陷导致视力逐渐丧失的盲人重见光明。 多名成年后全盲的“莱柏氏先天黑蒙症”患者,在网膜注射带有健康网膜基因的病毒后,变得可以看到视力检查表的第三行。 “莱柏氏先天黑蒙症”(LCA)是种罕见且无法治愈的眼疾,由一种名为RPE65的基因出现变异导致病人的视网膜失去感光功效,无法把感受到的光线转成信号传达到大脑,视力会随着年龄增长而衰退,通常不到30岁就全盲。 这项研究成果为基因疗法开启了新篇章。 研究人员认为,如果在患者年幼视力刚开始退化时就以此法治疗,疗效会更惊人。这项技术可望在两年内普及,造福先天网膜有缺陷的患者,并在五年内针对同样是网膜毛病的老年黄斑病变展开临床试验。 |